Anh giới thiệu về việc Anh đã đồng ý sử dụng phương pháp điều trị bằng gene CRISPR đầu tiên trên thế giới để điều trị bệnh thiếu máu bò. Quyết định này được xem là một bước tiến lớn về phía trước trong việc điều trị các bệnh di truyền với sự xuất hiện của Casgevy tích hợp công nghệ sửa gene CRISPR.
Cám ơn chính phủ Anh đã cho phép việc sử dụng phương pháp này vì nó đã thể hiện tính hiệu quả trong việc điều trị một số bệnh như bệnh thiếu máu. Việc phê duyệt này dựa trên hai thử nghiệm lâm sàng trên toàn cầu trước đó cho thấy việc áp dụng gene chỉnh sửa có hiệu quả. 97% bệnh nhân sử dụng Casgevy đã được giảm đau nặng liên quan đến các rối loạn máu trong ít nhất 12 tháng sau điều trị trong thử nghiệm. Kết quả này khẳng định rằng phương pháp điều trị sửa gene có thể thay thế phiên chị đang có.
Ngoài ra, bài điều trị này cũng có khả năng giảm chi phí và thời gian cần thiết cho bệnh nhân, khi mà đối phương pháp như truyền máu hàng tháng cũng không phải rủi ro. Tuy nhiên, việc sử dụng phương pháp chỉnh sửa gene có giá thành cao là một rào cản lớn. Các thử nghiệm đã biểu thị rằng việc điều trị bằng gene sẽ tốn từ 500.000 đến 2 triệu đô la cho mỗi bệnh nhân. Tuy nhiên, trường nghiên cứu icon Innovate Genomics Institute đã xây dựng một “Task Force về Giá cả phù hợp” để giải quyết vấn đề mở rộng phạm vi tiếp cận cho các phương pháp điều trị mới.
Các phương pháp chỉnh sửa gene có khả năng tiềm năng cực lớn trong việc điều trị cho các căn bệnh đặc biệt như viêm đa xơ hóa, ung thư và hỏa huyết cơ. Ngay cả với nhiều triển vọng tích cực của Casgevy, việc thẩm đinh tiêu chuẩn an toàn của nhiều quốc gia khác vẫn còn chưa đc hoàn tất. Một điều kiện về quảng bá sản phẩm, một bước đầu tiên đối với việc phê duyệt điều trị, vừa mới được xác nhận bởi Cơ quan Dược phẩm châu Âu. #sicklecelldisease #CRISPRgeneeditingtherapy
In a landmark decision, the UK’s approved the use of a gene-editing therapy called for patients with sickle cell disease and beta thalassemia — both of which are hereditary disorders related to genetic mutations of the red blood cells. The treatment, , is the first-ever approved therapy that utilizes CRISPR-based gene editing technology to treat eligible patients.
The UK approval of the novel therapy is informed by two previous global clinical trials that indicated the treatment’s efficacy. 97 percent of patients using Casgevy were relieved of severe pain associated with the blood disorders for at least 12 months after treatment during the trials. The results suggest that the gene editing treatment the current standard for care. are currently the only pathways to cure sickle cell disease and beta thalassemia, however, they involve a lot of risks.
Both and beta thalassemia are blood disorders characterized by defective red blood cells that can’t carry oxygen, and require patients to get monthly that can be costly and time-consuming. Casgevy works by specifically targeting the genes in the bone marrow stem cells that produce faulty blood cells. For the treatment to work, a patient’s stem cells need to be extracted from their bone marrow, edited in a lab and then re-infused into the patient.
Despite its promising outlook, CRISPR-based therapies may not be easily available to the general public. . The Innovative Genomics Institute (IGI) estimates that the average CRISPR-based therapy will cost between The IGI has built out an ‘Affordability Task Force’ to tackle the issue of expanding access to these novel therapies.
Aside from costliness, offer huge promise to for rare conditions including . More importantly, this landmark approval for Casgevy “opens the door for further applications of CRISPR therapies in the future,” Prof Dame Kay Davies, a scientist from the University of Oxford, . may even surpass CRISPR in the future.
Casgevy is still being reviewed by for safety standards in other countries, including the United States and Saudi Arabia. A marketing application, the first step towards approval for the therapy, was recently validated by the .
