#SựKiệnNgàyHômNay: Koselugo được phê duyệt ở Trung Quốc cho bệnh nhi mắc bệnh u xơ thần kinh loại 1 và u xơ thần kinh đám rối
Selumetinib, được bán dưới tên thương mại Koselugo, đã được phê duyệt ở Trung Quốc để điều trị u xơ thần kinh đám rối (PN) không thể phẫu thuật ở bệnh nhân mắc bệnh u sợi thần kinh loại 1 (NF1) từ ba tuổi trở lên. Đây là dựa trên kết quả tích cực từ thử nghiệm SPRINT Stratum 1 được tài trợ bởi Chương trình Đánh giá Liệu pháp Điều trị Ung thư Quốc gia (CTEP) của Viện Y tế Quốc gia (NCI).
NF1 là một tình trạng di truyền tiến triển hiếm gặp, ảnh hưởng đến một trong 3,000 cá nhân trên toàn thế giới, thường được chẩn đoán ở trẻ em dưới 10 tuổi. Thử nghiệm cho thấy Koselugo làm giảm kích thước của các khối u không thể phẫu thuật ở trẻ em. PN bắt đầu trong thời thơ ấu, với mức độ nghiêm trọng khác nhau và có thể làm giảm tuổi thọ tới 15 năm.
Koselugo ngăn chặn các enzyme cụ thể (MEK1 và MEK2), có liên quan đến việc kích thích tế bào phát triển. Các enzym này hoạt động quá mức, khiến các tế bào khối u phát triển một cách không kiểm soát. Bằng cách ngăn chặn các enzym này, Koselugo làm chậm sự phát triển của tế bào khối u.
Đồng thời, Alexion, công ty hàng đầu về các bệnh hiếm gặp, tập trung vào việc phục vụ các bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi các bệnh hiếm gặp và phát triển và thương mại hóa các loại thuốc thay đổi cuộc sống.
Koselugo (selumetinib) đã được phê duyệt ở Trung Quốc để điều trị u xơ thần kinh đám rối (PN) có triệu chứng, không thể phẫu thuật ở bệnh nhi mắc bệnh u sợi thần kinh loại 1 (NF1) từ ba tuổi trở lên.
Sự chấp thuận của Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) ở Trung Quốc dựa trên kết quả tích cực từ thử nghiệm SPRINT Stratum 1 được tài trợ bởi Chương trình Đánh giá Liệu pháp Điều trị Ung thư Quốc gia (CTEP) của Viện Y tế Quốc gia (NCI). Thử nghiệm cho thấy Koselugomột lựa chọn điều trị bằng đường uống, làm giảm kích thước của các khối u không thể phẫu thuật ở trẻ em.1,2
NF1 là một tình trạng di truyền tiến triển hiếm gặp, ảnh hưởng đến một trong 3.000 cá nhân trên toàn thế giới, thường được chẩn đoán ở trẻ em dưới 10 tuổi.3,4 Ở 30-50% bệnh nhân, khối u phát triển trên vỏ dây thần kinh (u xơ thần kinh dạng đám rối) và gây ra các vấn đề lâm sàng như biến dạng, rối loạn chức năng vận động, đau, rối loạn chức năng đường thở, suy giảm thị lực và rối loạn chức năng bàng quang hoặc ruột.2,5-8
Li Qingfeng, Phó Giám đốc Bệnh viện Nhân dân số 9 Thượng Hải, Trường Y Đại học JiaoTong, Chủ nhiệm Khoa Phẫu thuật Tạo hình và Tái tạo, cho biết: “Trẻ em mắc bệnh NF1 PN có thể gặp phải những thách thức về thể chất và gây gián đoạn đáng kể cho cuộc sống hàng ngày của chúng, và việc can thiệp sớm là rất cần thiết. cần thiết vì sự phát triển của khối u thường tiến triển và nhanh chóng, đặc biệt là trong thập kỷ đầu tiên của cuộc đời. sự chấp thuận của Koselugo ở Trung Quốc có khả năng thay đổi quỹ đạo điều trị của tình trạng di truyền suy nhược này, cung cấp một lựa chọn mới để giải quyết các khối u không thể phẫu thuật bằng cách nhắm vào nguyên nhân cơ bản của sự phát triển khối u thông qua ức chế MEK.”
Marc Dunoyer, Giám đốc điều hành của Alexion, cho biết: “Koselugo mang lại hy vọng cho những đứa trẻ có chất lượng cuộc sống và sức khỏe tổng thể bị ảnh hưởng bởi sự phát triển của các khối u gây đau đớn, suy nhược khắp cơ thể. Chúng tôi tự hào mang đến một lựa chọn điều trị mới, sáng tạo cho cộng đồng NF1 ở Trung Quốc, thực hiện cam kết của Alexion trong việc tiếp cận nhiều người mắc các bệnh hiếm gặp hơn ở Trung Quốc, đồng thời thay đổi cuộc sống của bệnh nhân và người chăm sóc trên toàn cầu.”
Kết quả từ thử nghiệm SPRINT Stratum 1 Giai đoạn II là được phát hành TRONG Tạp chí Y học New England và cho thấy rằng Koselugo đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 66% (33 trong số 50 bệnh nhân, đã xác nhận đáp ứng một phần) ở bệnh nhi mắc PN ở NF1 khi được điều trị bằng Koselugo như đơn trị liệu bằng đường uống hai lần mỗi ngày.1,2 ORR được định nghĩa là tỷ lệ phần trăm bệnh nhân được xác nhận hoàn toàn (không còn PN) hoặc đáp ứng một phần (giảm ít nhất 20% thể tích khối u).1 Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất trong thử nghiệm SPRINT là nôn mửa, tăng creatine phosphokinase trong máu, tiêu chảy và buồn nôn.1
Ngoài Trung Quốc, Koselugo cũng được chấp thuận ở Hoa Kỳ, EU, Nhật Bản và một số quốc gia khác để điều trị cho bệnh nhân nhi mắc bệnh NF1 và các PN không thể phẫu thuật có triệu chứng.
ghi chú
NF1
NF1 là một tình trạng suy nhược di truyền gây ra bởi một đột biến tự phát hoặc di truyền trong gen NF1.9 NF1 có liên quan đến nhiều triệu chứng, bao gồm các khối u mềm trên và dưới da (u xơ thần kinh ở da) và sắc tố da (được gọi là đốm ‘café au lait’) và ở 30-50% bệnh nhân, khối u phát triển trên dây thần kinh vỏ bọc (u xơ thần kinh plexiform).5,9 Những u xơ thần kinh dạng đám rối (PN) này có thể gây ra các vấn đề lâm sàng như biến dạng, rối loạn chức năng vận động, đau, rối loạn chức năng đường thở, suy giảm thị lực và rối loạn chức năng bàng quang hoặc ruột.2,5-8 PN bắt đầu trong thời thơ ấu, với mức độ nghiêm trọng khác nhau và có thể làm giảm tuổi thọ tới 15 năm.5,8-10
TĂNG TỐC
Thử nghiệm SPRINT Stratum 1 Giai đoạn II được thiết kế để đánh giá tỷ lệ đáp ứng khách quan và tác động đối với kết quả chức năng và bệnh nhân báo cáo ở bệnh nhi mắc PN không thể phẫu thuật liên quan đến NF1 được điều trị bằng Koselugo (selumetinib) đơn trị liệu.2 Thử nghiệm này do NCI CTEP tài trợ được thực hiện theo Thỏa thuận hợp tác nghiên cứu và phát triển giữa NCI và AstraZeneca với sự hỗ trợ bổ sung từ Chương trình tăng tốc điều trị bệnh u xơ thần kinh (NTAP).
Koseluđi
Koselugo (selumetinib) là liệu pháp đầu tiên và duy nhất được phê duyệt bởi NMPA của Trung Quốc để điều trị PN có triệu chứng, không thể phẫu thuật ở bệnh nhi mắc NF1 từ ba tuổi trở lên.1 Koselugo ngăn chặn các enzyme cụ thể (MEK1 và MEK2), có liên quan đến việc kích thích tế bào phát triển.1 Ở NF1, các enzym này hoạt động quá mức, khiến các tế bào khối u phát triển một cách không kiểm soát. Bằng cách ngăn chặn các enzym này, Koselugo làm chậm sự phát triển của tế bào khối uS.1
Koselugo được chấp thuận sử dụng ở Hoa Kỳ, EU, Nhật Bản và Trung Quốc và đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ, EU, Nga, Thụy Sĩ, Hàn Quốc, Đài Loan, Nhật Bản và Úc, đồng thời các cơ quan y tế trên toàn thế giới đang xem xét các hồ sơ đệ trình theo quy định.
Hợp tác chiến lược giữa AstraZeneca và MSD
Vào tháng 7 năm 2017, AstraZeneca và Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, US, được gọi là MSD bên ngoài Hoa Kỳ và Canada, đã công bố sự hợp tác chiến lược toàn cầu để cùng phát triển và cùng thương mại hóa Lynparza Và Koselugo (selumetinib), một chất ức chế protein kinase (MEK) được kích hoạt bằng mitogen, đối với nhiều loại ung thư. Hợp tác với nhau, các công ty sẽ phát triển Lynparza Và Koselugo kết hợp với các loại thuốc mới tiềm năng khác và dưới dạng đơn trị liệu. Một cách độc lập, các công ty sẽ phát triển Lynparza Và Koselugo kết hợp với các loại thuốc PD-L1 và PD-1 tương ứng.
Alexion
Alexion, AstraZeneca Bệnh hiếm gặp, là một nhóm trong AstraZeneca tập trung vào các bệnh hiếm gặp, được thành lập sau khi mua lại Alexion Pharmaceuticals, Inc vào năm 2021. Là công ty hàng đầu về các bệnh hiếm gặp trong hơn 30 năm, Alexion tập trung vào việc phục vụ các bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi các bệnh hiếm gặp. bệnh tật và các điều kiện tàn phá thông qua việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc thay đổi cuộc sống. Alexion tập trung nỗ lực nghiên cứu của mình vào các phân tử và mục tiêu mới trong chuỗi bổ sung và các nỗ lực phát triển của nó về huyết học, thận, thần kinh, rối loạn chuyển hóa, tim mạch và nhãn khoa. Có trụ sở chính tại Boston, Massachusetts, Alexion có văn phòng trên toàn cầu và phục vụ bệnh nhân tại hơn 50 quốc gia.
AstraZeneca
AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu, dẫn đầu về khoa học, tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc theo toa trong Ung thư, Bệnh hiếm gặp và Dược phẩm sinh học, bao gồm Tim mạch, Thận & Chuyển hóa và Hô hấp & Miễn dịch học. Có trụ sở tại Cambridge, Vương quốc Anh, AstraZeneca hoạt động tại hơn 100 quốc gia và các loại thuốc tân tiến của hãng được hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới sử dụng. vui lòng truy cập astrazeneca.com và theo dõi Công ty trên Twitter @AstraZeneca.
Liên lạc
Để biết chi tiết về cách liên hệ với Nhóm Quan hệ Nhà đầu tư, vui lòng nhấp vào đây. Đối với Danh bạ phương tiện, hãy nhấp vào đây.
